Secondo i dati pubblicati da Novartis i bambini trattati precocemente e prima della comparsa dei sintomi crescono come i coetanei sani, sviluppando le capacità che ci si aspetta da bimbi di quell'età. »
Al Policlinico Gemelli è stato inaugurato un laboratorio dotato di apparecchiature di ultima generazione, che dispone dell’analisi genomica fra le più complete del momento e si effettua su un pannello di oltre cinquecento geni. »
Un team di ricercatori ha sviluppato in laboratorio un modello di neurone artificiale funzionalizzato in modo da mimare la composizione di una membrana cellulare. »
L’Italia in questo segmento vanta una posizione di eccellenza a livello internazionale: sono diverse le terapie avanzate frutto di ricerche all'avanguardia Made in Italy. »
Presso l'Ospedale Sacco di Milano è stato trattato per la prima volta in Regione Lombardia e nel Nord Italia un paziente affetto da amaurosi congenita di Leber con la prima terapia genica approvata da FDA, EMA e AIFA. »